วงถกนานาชาติ ‘สมาคมอัลไซเมอร์’ เปิดเผยข้อมูลเฟส 3 ‘ยาโดนาเนแมบ’ พบ ‘ชะลอการเสื่อม’ อย่างมีนัยสำคัญ

การศึกษาทดลองทางคลินิกเทรลเบลเซอร์-เอแอลแซด 2 (TRAILBLAZER-ALZ 2) เกี่ยวกับยาโดนาเนแมบ (donanemab) ในการรักษา ‘โรคอัลไซเมอร์’ ชนิดแสดงอาการระยะแรกเริ่ม ได้บ่งชี้ความก้าวหน้าที่สำคัญในการวิจัยและการรักษาอัลไซเมอร์

ภายในการประชุมนานาชาติของสมาคมอัลไซเมอร์ (Alzheimer's Association International Conference^® หรือ AAIC^®) ประจำปี 2566 ณ กรุงอัมสเตอร์ดัม ประเทศเนเธอร์แลนด์ และทางออนไลน์ มีการการรายงานข้อมูลเฟส 3 ของงานวิจัย

ข้อมูลดังกล่าวนี้ยังได้รับการตีพิมพ์ในวารสารสมาคมการแพทย์อเมริกัน (Journal of the American Medical Association) อีกด้วย

ผลการศึกษาแสดงว่า ‘โดนาเนแมบ’ ชะลอการเสื่อมของการรู้คิดและการทำงานของสมองได้อย่างมีนัยสำคัญในผู้ที่เป็นโรคอัลไซเมอร์ชนิดแสดงอาการระยะแรกเริ่ม (ภาวะรู้คิดบกพร่องเล็กน้อย หรือภาวะสมองเสื่อมเล็กน้อย) ซึ่งยืนยันการเผยแพร่ข้อมูลผลลัพธ์โดยรวมโดยบริษัทฯ เมื่อเดือนพฤษภาคม 2566

ในงานประชุม AAIC ครั้งนี้ ทำให้เราได้ทราบว่า 1. ผลที่เป็นประโยชน์ของการรักษาเพิ่มขึ้นอย่างต่อเนื่องเมื่อเทียบกับยาหลอกในระยะเวลาของการศึกษาทดลอง โดยมีความแตกต่างมากที่สุดเมื่อเทียบกับยาหลอกที่ระยะ 18 เดือน 

2. ผู้เข้ารับการวิจัยที่เป็นโรคระยะแรกเริ่มที่สุดได้รับประโยชน์สูงกว่า โดย 60% ชะลอการเสื่อมเมื่อเทียบกับยาหลอก นอกจากนี้ยังมีการแสดงประโยชน์อย่างมีนัยสำคัญในผู้ป่วยในระยะที่รุนแรงกว่าเช่นกัน 

3. เกือบครึ่ง (47%) ของผู้เข้ารับการวิจัยที่เป็นโรคระยะแรกเริ่มที่สุดที่ได้รับยาโดนาเนแมบ ไม่มีการลุกลามเชิงคลินิกที่ระยะหนึ่งปี

"ด้วยภาพที่สมบูรณ์ขึ้นเช่นนี้ มีหลักฐานทางวิทยาศาสตร์ที่น่าเชื่อถือเพิ่มเติมว่าการขจัดเบตาแอมีลอยด์ (beta amyloid) จากสมองอย่างสิ้นเชิงสัมพันธ์กับการชะลอการลุกลามของโรคอย่างมีนัยสำคัญในผู้ที่เป็นอัลไซเมอร์ระยะแรกเริ่ม" ดร.มาเรีย ซี คาร์ริลโล (Maria C. Carrillo) ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายวิทยาศาสตร์ของสมาคมอัลไซเมอร์ กล่าว

"ผลลัพธ์ดังกล่าวนี้แสดงให้เห็นว่าการเริ่มต้นการรักษาแต่เนิ่นที่สุดทำให้เป็นไปได้ที่จะเกิดผลประโยชน์ที่มากกว่า และยังบ่งชี้ว่ามีศักยภาพในการชะลอการลุกลามของโรค แม้ในกรณีที่การรักษาเริ่มขึ้นภายหลังในการลุกลามของโรค" คาร์ริลโล กล่าว 

"ข้อดีเช่นนี้เป็นประโยชน์จริงและมีความหมาย ทำให้ผู้ป่วยมีเวลามากขึ้นที่จะดำเนินชีวิตประจำวัน มีอิสระ และตัดสินใจด้านการดูแลสุขภาพในอนาคต"

ผู้เข้ารับการวิจัยในโครงการ TRAILBLAZER-ALZ 2 ได้รับการประเมินเป็นระยะเวลา 18 เดือนโดยใช้มาตรวัดที่วัดประเมินทั้งการรู้คิดและการทำงานของสมอง การวิเคราะห์ที่มีการกำหนดจำเพาะกับผู้เข้ารับการวิจัยที่มีโปรตีนเทา (tau) ในระดับต่ำถึงกลางโดยอิงจากระยะทางคลินิกแสดงประโยชน์ที่มากกว่าของโดนาเนแมบในผู้ที่เป็นโรคระยะแรกเริ่ม

ยานี้มีผลข้างเคียงเช่นเดียวกับยาต้านแอมีลอยด์ตัวอื่นๆ โดยบริษัทฯ ระบุว่าระดับและความรุนแรงของความผิดปกติของการแสดงภาพที่เกี่ยวข้องกับแอมีลอยด์ หรือ ARIA สอดคล้องกับการศึกษา TRAILBLAZER-ALZ เฟส 2 โดย ARIA มักไม่มีการแสดงอาการ แต่อาจร้ายแรงได้ ความเสี่ยงนี้สามารถจัดการได้ด้วยการสังเกตและติดตามเฝ้าระวังอย่างถี่ถ้วน และยุติการรักษาหากได้รับการยืนยัน โดยที่มักสามารถดำเนินการรักษาอีกครั้งได้

ผู้ป่วยโรคร้ายแรงถึงชีวิตและครอบครัวควรปรึกษากับแพทย์อยู่เสมอ เพื่อพัฒนาแผนการรักษาที่เหมาะสมสำหรับผู้ป่วย รวมถึงชั่งน้ำหนักประโยชน์และความเสี่ยงของวิธีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติ

บริษัทฯ เผยแพร่ต่อสาธารณะว่า ได้ยื่นขอการอนุมัติตามปกติดั้งเดิมกับองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ (U.S. Food and Drug Administration หรือ FDA) แล้ว โดยคาดว่าจะมีการดำเนินการด้านการกำกับดูแลภายในปลายปีนี้ และยังอยู่ระหว่างการยื่นขออนุมัติไปยังหน่วยงานกำกับดูแลระดับโลกแห่งอื่น ๆ จากผลการศึกษาทดลองทางคลินิกที่เป็นไปในทางบวก 

สมาคมอัลไซเมอร์สนับสนุนการอนุมัติตามปกติดั้งเดิมโดยองค์การอาหารและยา และเมื่อได้รับการอนุมัติแล้ว เราคาดหมายว่าซีเอ็มเอส (CMS) และประกันเอกชนอื่นๆ จะครอบคลุมการรักษาด้วยยานี้อย่างสมบูรณ์และโดยทันทีสำหรับผู้ที่จะได้ประโยชน์

สมาคมอัลไซเมอร์ยังคงผิดหวังที่มีความก้าวหน้าเพียงน้อยนิด ในการยกระดับการให้ความสำคัญกับทุกกลุ่มคนที่ได้รับผลกระทบจากโรคนี้ในการศึกษาทดลองทางคลินิกเกี่ยวกับอัลไซเมอร์ รวมถึงในการศึกษานี้ ตัวอย่างเช่น ภาวะสมองเสื่อมส่งผลกับชาวอเมริกันผิวดำและฮิสแปนิกมากกว่าอย่างไม่ได้สัดส่วน

บ่อยครั้งที่กลุ่มคนเหล่านี้ถูกละเลยในการศึกษาเกี่ยวกับยารักษา เป็นเรื่องสำคัญที่การศึกษาทดลองทางคลินิกจะต้องสะท้อนกลุ่มประชากรที่มุ่งรักษาอย่างเที่ยงตรง เราต้องทำทุกสิ่งที่ทำได้เพื่อเข้าถึงชุมชนที่ถูกละเลยเพื่อให้การค้นพบที่เกิดขึ้นยังประโยชน์แก่คนทั้งมวล

การทดสอบในการศึกษาทดลองทางคลินิกสำหรับยาโดนาเนแมบต่างจากในยารักษาอัลไซเมอร์ต้านแอมีลอยด์อีกสองตัวที่องค์การอาหารและยาสหรัฐฯ อนุมัติ ในแง่ที่ว่าผู้เข้ารับการวิจัยเลิกใช้ยาทันทีที่มีระดับการขจัดแอมีลอยด์ออกจากสมองตามที่กำหนดไว้ก่อน เมื่อบรรลุจุดที่ต่ำกว่าระดับที่กำหนดแล้ว ผู้ป่วยได้รับการยุติการรักษาและย้ายไปอยู่กลุ่มยาหลอก

ครึ่งหนึ่ง (52%) ของผู้เข้ารับการวิจัยที่ได้รับยานั้นเสร็จสิ้นการรักษาในเวลาน้อยกว่า 12 เดือน และ 72% เสร็จสิ้นภายใน 18 เดือน ซึ่งถือว่าเป็นเรื่องที่ดีมากสำหรับผู้ป่วย ครอบครัว ผู้สั่งจ่ายยา และผู้ชำระเงิน เพราะผู้ป่วยอาจไม่จำเป็นต้องได้รับยารักษานี้ต่อเนื่องไปตลอดชีวิต

ขณะที่เรานำเสนอความสำคัญของผลลัพธ์เชิงบวกที่ประกาศในวันนี้ สมาคมอัลไซเมอร์ยังคงมุ่งพัฒนาวิธีการรักษาที่มีแนวโน้มทั้งหมด ประกอบกับสำรวจวิธีสำหรับการผสมผสานแนวทางที่หลากหลายเข้าด้วยกันเป็นการบูรณาการการรักษา จะต้องมีการเข้าถึงยารักษาที่ได้รับการอนุมัติทั้งหมด เช่นเดียวกับการดูแลรักษาที่มีคุณภาพและการสนับสนุนสำหรับทุกคน